在我國(guó)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已被列入國(guó)家“十三五”規(guī)劃、“十四五”規(guī)劃和 《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》中，成為國(guó)家發(fā)展戰(zhàn)略、醫(yī)療科技發(fā)展的方向。

2022年全國(guó)兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表?xiàng)铉H在大力推動(dòng)干細(xì)胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化、大力發(fā)展國(guó)家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)機(jī)制的建言中，提出了三條建議。

1、重點(diǎn)突破干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)中關(guān)鍵“卡脖子”的技術(shù)難題，構(gòu)建“專(zhuān)利技術(shù)池”。

楊鏗認(rèn)為，基于目前干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)技術(shù)的分散性，單個(gè)企業(yè)較難獨(dú)立突破研發(fā)的技術(shù)難點(diǎn)。這時(shí)，如果能由政府投入專(zhuān)項(xiàng)資金牽頭建立國(guó)家級(jí)干細(xì)胞專(zhuān)利技術(shù)運(yùn)營(yíng)機(jī)構(gòu)，對(duì)全國(guó)各公立高校、醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)涉及的干細(xì)胞行業(yè)的優(yōu)質(zhì)專(zhuān)利技術(shù)進(jìn)行評(píng)估篩選，整合高技術(shù)價(jià)值專(zhuān)利有償授權(quán)至專(zhuān)利運(yùn)營(yíng)機(jī)構(gòu)構(gòu)建“專(zhuān)利技術(shù)池”，形成國(guó)家級(jí)的專(zhuān)利技術(shù)共享平臺(tái)，可以針對(duì)性地解決干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化中企業(yè)面臨的分散性技術(shù)難題?！皩?zhuān)利技術(shù)池”形成之后，意向合作企業(yè)可以通過(guò)初期低價(jià)有償獲得專(zhuān)利授權(quán)進(jìn)行專(zhuān)利技術(shù)的實(shí)施，以此穩(wěn)固自身核心技術(shù)、解決技術(shù)難題，并且避免企業(yè)和國(guó)家資源浪費(fèi)、重復(fù)投入。最終，利用平臺(tái)的力量實(shí)現(xiàn)企業(yè)的技術(shù)產(chǎn)業(yè)化。

2、建立行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)形成機(jī)制，加快干細(xì)胞項(xiàng)目轉(zhuǎn)化。

在建立并完善“專(zhuān)利技術(shù)池”的基礎(chǔ)上，楊鏗建議，國(guó)家級(jí)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)平臺(tái)應(yīng)加快引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)鏈前中后各階段行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的形成，將相關(guān)行業(yè)底層專(zhuān)利技術(shù)匯總并形成行業(yè)“金標(biāo)準(zhǔn)”，如干細(xì)胞采集標(biāo)準(zhǔn)、干細(xì)胞存儲(chǔ)標(biāo)準(zhǔn)、干細(xì)胞臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)等。行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的完善，可以幫助各階段企業(yè)快速借鑒已成熟的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，同時(shí)，行業(yè)“金標(biāo)準(zhǔn)”又能從合規(guī)性上保證全行業(yè)的合規(guī)和健康發(fā)展，使企業(yè)能夠?qū)①Y源用于提升核心技術(shù)，有效加速干細(xì)胞應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

3、跨部門(mén)聯(lián)動(dòng)，共同大力建設(shè)干細(xì)胞發(fā)展產(chǎn)業(yè)環(huán)境。

楊鏗認(rèn)為，干細(xì)胞企業(yè)要實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，需要產(chǎn)業(yè)鏈上、中、下游資源的整合配合，如果放縱自由扎堆競(jìng)爭(zhēng)，中小企業(yè)不可避免地會(huì)因?yàn)橘Y源不足、缺乏經(jīng)驗(yàn)、重復(fù)投入等原因，無(wú)法成功推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。因此，應(yīng)建立全行業(yè)內(nèi)跨多個(gè)部門(mén)的聯(lián)動(dòng)機(jī)制。

近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局對(duì)楊鏗代表的建議進(jìn)行了答復(fù)。

楊鏗代表：

您提出的關(guān)于大力推動(dòng)干細(xì)胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化大力發(fā)展國(guó)家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)機(jī)制的建議收悉，現(xiàn)結(jié)合我局職能答復(fù)如下：

細(xì)胞治療技術(shù)是近年來(lái)國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視包括干細(xì)胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評(píng)能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究工作。

一

明確細(xì)胞治療產(chǎn)品的注冊(cè)申報(bào)路徑，

增強(qiáng)產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心

近年來(lái)，我國(guó)細(xì)胞治療類(lèi)產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務(wù)相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)，《藥品注冊(cè)管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進(jìn)行管理的細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)注冊(cè)路徑，極大的提高了國(guó)內(nèi)企業(yè)開(kāi)展細(xì)胞和基因治療等先進(jìn)生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報(bào)的積極性。

二

研究制定干細(xì)胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過(guò)發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，明確了細(xì)胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑和申報(bào)要求。綜合考慮干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過(guò)程中對(duì)監(jiān)管和評(píng)價(jià)體系的需求，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，持續(xù)完善技術(shù)評(píng)價(jià)體系。

三

積極探索細(xì)胞治療產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑

在前期調(diào)研和研究的基礎(chǔ)上，國(guó)家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細(xì)胞治療類(lèi)產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進(jìn)我國(guó)干細(xì)胞研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，針對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國(guó)家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細(xì)胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開(kāi)征求意見(jiàn)。

下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將與國(guó)家有關(guān)部門(mén)按照各自的職責(zé)，建立有效運(yùn)行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，為我國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展?fàn)I造良好環(huán)境。

感謝您對(duì)藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。

國(guó)家藥監(jiān)局