2024年10月23日，《北京日?qǐng)?bào)?新知周刊》頭版發(fā)文：干細(xì)胞是糖尿病的“終結(jié)者”嗎？該文詳細(xì)介紹了近期中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)的開(kāi)創(chuàng)性成果—— 首次利用干細(xì)胞再生療法功能性治愈1型糖尿病。研究團(tuán)隊(duì)利用化學(xué)重編程技術(shù)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備胰島樣細(xì)胞，并將其移植給一名1型糖尿病患者，取得了臨床功能性治愈的療效。

那么，功能性治愈是不是真正的治愈？未來(lái)攻克糖尿病的關(guān)鍵會(huì)是干細(xì)胞技術(shù)嗎？

功能性治愈和完全治愈

根據(jù)國(guó)際糖尿病聯(lián)盟（IDF）在2021年12月6日公布的數(shù)據(jù)顯示，截至2021年，中國(guó)20歲至79歲的糖尿病患者已達(dá)1.41億人，是世界上糖尿病患者人數(shù)第一多的國(guó)家。面對(duì)如此龐大的發(fā)病人群，探索更加有效的治療手段顯得尤為重要。

糖尿病分為1型和2型兩種類型。1型糖尿病主要是由于自身免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地將胰島β細(xì)胞當(dāng)作外來(lái)抗原進(jìn)行攻擊，導(dǎo)致這些細(xì)胞受損，無(wú)法正常合成和分泌胰島素，最終造成體內(nèi)胰島素嚴(yán)重不足或完全缺失，進(jìn)而產(chǎn)生高血糖癥狀。

目前針對(duì)1型糖尿病的常用治療方法有藥物降糖、胰島素注射、胰島細(xì)胞移植等，但前兩種方法都難以精準(zhǔn)調(diào)控血糖，而胰島細(xì)胞移植治療糖尿病這種方法雖然已取得較好的臨床療效，但人胰腺供體短缺的問(wèn)題嚴(yán)重限制其廣泛應(yīng)用。

 

為此，天津市第一中心醫(yī)院沈中陽(yáng)、王樹(shù)森研究組聯(lián)合北京大學(xué)、昌平實(shí)驗(yàn)室鄧宏魁研究組與杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司的研究組共同開(kāi)展合作試驗(yàn)。他們采用化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備出胰島樣細(xì)胞，由這些胰島樣細(xì)胞來(lái)分泌胰島素，從源頭上解決1型糖尿病患者無(wú)法合成胰島素的病因。

該研究對(duì)1名有11年1型糖尿病史，完全依賴胰島素治療但血糖控制較差的患者，開(kāi)展了移植化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備的胰島樣細(xì)胞的治療試驗(yàn)。接受移植后的患者恢復(fù)了內(nèi)源自主性、生理性的血糖調(diào)控，達(dá)到功能性治愈的療效。

那么，什么是功能性治愈呢？

功能性治愈

又被稱為臨床性治愈。它雖然無(wú)法徹底解決1型糖尿病患者不能合成胰島素的病因，但能讓機(jī)體維持正常的血糖水平，恢復(fù)正常血糖供給?；颊呒词共辉儆盟幰参闯霈F(xiàn)糖尿病癥狀，而且可以延緩或減少糖尿病的并發(fā)癥發(fā)作。

功能性治愈可以理解為一種“控制狀態(tài)”。在這種狀態(tài)下，患者的病情得到了有效控制，能夠恢復(fù)到病前的社會(huì)功能水平，可以正常工作、學(xué)習(xí)和社交，但這并不意味著患者已經(jīng)完全康復(fù)。

完全治愈

完全治愈意味著徹底消除糖尿病的病因和所有癥狀，讓患者完全恢復(fù)到健康狀態(tài)，不再有患病的風(fēng)險(xiǎn)。

完全治愈糖尿病是眾多患者和醫(yī)學(xué)研究者的共同目標(biāo)。然而，糖尿病是一種慢性進(jìn)展性疾病，在目前的醫(yī)學(xué)水平下，它還無(wú)法完全治愈。

干細(xì)胞治愈1型糖尿病

2024年9月25日，天津市第一中心醫(yī)院沈中陽(yáng)、王樹(shù)森研究組，北京大學(xué)、昌平實(shí)驗(yàn)室鄧宏魁研究組與杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司組成的研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際權(quán)威期刊《CELL》（《細(xì)胞》）上發(fā)表了題為 “Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived Islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient”（將化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的胰島樣細(xì)胞移植至1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下） 的重要研究成果。該研究利用化學(xué)重編程技術(shù)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞制備胰島樣細(xì)胞，并將其移植給一名1型糖尿病患者，取得了臨床功能性治愈的療效。

參與該研究試驗(yàn)的這名患者有11年1型糖尿病史，完全依賴胰島素治療，但血糖控制較差，多次出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖。研究團(tuán)隊(duì)從患者脂肪組織中分離出的間充質(zhì)干細(xì)胞（ADSCs），然后通過(guò)化學(xué)重編程的方法將這些 ADSCs 誘導(dǎo)為化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（CiPSCs），并進(jìn)一步分化為具備胰島素分泌功能的胰島樣細(xì)胞。這些胰島樣細(xì)胞被移植至患者腹部的前直肌鞘下。

（基于化學(xué)重編程誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床研究的示意圖和治療效果）

試驗(yàn)結(jié)果顯示，患者在移植后第75天身體能夠依靠自身產(chǎn)生足夠的胰島素來(lái)維持正常的血糖水平，實(shí)現(xiàn)了胰島素獨(dú)立，并且在1年隨訪期內(nèi)血糖水平保持穩(wěn)定。同時(shí)患者血糖達(dá)標(biāo)率在移植5個(gè)月后提高到98%以上，糖化血紅蛋白在移植后一年降至4.76%，這表明血糖水平已長(zhǎng)期處于正常狀態(tài)。目前患者的各項(xiàng)糖尿病相關(guān)指標(biāo)均達(dá)到正常人水平，實(shí)現(xiàn)了1型糖尿病的臨床功能性治愈。

這項(xiàng)臨床研究建立在大量臨床前研究和國(guó)家干細(xì)胞臨床研究備案基礎(chǔ)上，對(duì)糖尿病治療策略的革新具有重要價(jià)值。

小結(jié)

中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)在干細(xì)胞治療1型糖尿病領(lǐng)域取得的突破性進(jìn)展，不僅為數(shù)百萬(wàn)1型糖尿病患者帶來(lái)了新的希望，也為整個(gè)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域開(kāi)辟了新的前景，這項(xiàng)研究展示了干細(xì)胞技術(shù)在治療復(fù)雜慢性疾病方面的巨大潛力。

鄧宏魁教授表示，化學(xué)重編程技術(shù)制備的功能細(xì)胞在臨床治療疾病的初步成功，表明化學(xué)重編程有望成為高效制備各種功能細(xì)胞類型的通用底層技術(shù)，為細(xì)胞治療在重大疾病治療上的廣泛應(yīng)用開(kāi)辟了新路徑。

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