根據(jù)《中國自閉癥教育康復(fù)行業(yè)發(fā)展狀況報告》數(shù)據(jù)顯示，我國孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD）人群已超1000萬，其中12歲以下的兒童有200多萬，并以每年20萬人的速度增加。這一龐大數(shù)字背后，是無數(shù)家庭對早期篩查和科學(xué)干預(yù)的迫切需求。

自閉癥，又稱孤獨癥譜系障礙（ASD），是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，核心表現(xiàn)為社交溝通障礙（如語言發(fā)育遲緩、缺乏眼神交流）和限制性、重復(fù)性行為或興趣（如刻板動作、堅持固定流程），部分患者伴有感覺異常（如對特定聲音、觸覺過度敏感）。

自閉癥通常發(fā)病于嬰幼兒期，男孩發(fā)病率高于女孩。目前其病因尚未完全明確，遺傳因素和環(huán)境因素均可能對其產(chǎn)生影響。

自閉癥的主要癥狀

社會交往障礙：自閉癥兒童在人際交往中存在質(zhì)的缺陷，表現(xiàn)為缺乏社交互惠性，難以建立同伴關(guān)系。他們常對他人的情感表達無回應(yīng)，也極少主動分享興趣或參與互動游戲。部分孩子還會有攻擊和暴力行為，容易發(fā)脾氣。

言語障礙：自閉癥兒童在言語交流及非言語交流方面均存在障礙，在言語交流方面，約25%-30%的自閉癥兒童說話明顯晚于同齡人，其中約10%-15%可能終生無法正常對話交流。在非言語交流上，他們普遍回避目光接觸，極少使用點頭、搖頭或手勢表達需求，常以拉大人手或哭鬧替代。面部表情僵硬、語調(diào)平板或異常（如尖叫、重復(fù)單音）也是典型特征。

興趣與行為異常：自閉癥兒童的興趣常聚焦于特定物品或活動，如旋轉(zhuǎn)玩具、排列物品或反復(fù)開關(guān)燈。他們傾向于重復(fù)刻板行為，表現(xiàn)為儀式化動作（如固定路線）、語言（如重復(fù)提問）或?qū)Νh(huán)境的嚴格要求。

自閉癥的治療

目前自閉癥早期干預(yù)仍以教育訓(xùn)練為核心手段，通過行為干預(yù)（如ABA療法）、語言康復(fù)等手段，幫助患兒改善社交、語言能力和生活技能。然而傳統(tǒng)干預(yù)手段存在明顯局限性：僅有部分患者經(jīng)長期干預(yù)后能基本適應(yīng)社會生活，超過半數(shù)患者成年后仍需家庭長期照料，部分重癥患者甚至無法獨立完成穿衣、進食等日常活動。

這種狀況不僅限制了患者的個人發(fā)展，也給家庭帶來經(jīng)濟和心理負擔。因此，尋找從根本上改善該疾病癥狀的方法，已成為醫(yī)療團隊與患者家庭共同努力的方向。

有科學(xué)家提出，自閉癥的病因與腦內(nèi)神經(jīng)元受損和顱內(nèi)供血不足有一定關(guān)聯(lián)。而干細胞可以調(diào)節(jié)機體免疫功能，并通過自身分化和分泌細胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細胞，從而減輕患者自閉癥的癥狀。

干細胞臨床治療自閉癥的機制

自閉癥的病理與大腦神經(jīng)發(fā)育異常和免疫系統(tǒng)失調(diào)密切相關(guān)?；颊吣X部存在神經(jīng)細胞連接紊亂、慢性炎癥、血流不足等問題。干細胞治療通過多靶點調(diào)控機制對這些病理環(huán)節(jié)產(chǎn)生干預(yù)作用：

1. 改善腦部供血

干細胞通過分泌血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）等生物活性物質(zhì)，促進大腦內(nèi)新血管生成，增加血流供應(yīng)，緩解局部缺氧，同時激活大腦自身的修復(fù)系統(tǒng)，改善因血流不足導(dǎo)致的神經(jīng)損傷。

2.調(diào)節(jié)機體免疫和抗炎功能

干細胞可抑制過度活躍的免疫細胞（如T細胞），減少引發(fā)炎癥的有害物質(zhì)（如TNF-α），并釋放抗炎因子（如IL-10），從而降低腦內(nèi)炎癥損傷。

3.通過旁分泌作用

干細胞通過分泌營養(yǎng)因子（如BDNF）保護神經(jīng)細胞免于死亡，并刺激大腦自身干細胞分化為新的神經(jīng)細胞。此外，它能幫助腦內(nèi)免疫細胞（小膠質(zhì)細胞）從“破壞模式”轉(zhuǎn)為“修復(fù)模式”，減少疤痕組織形成，并緩解氧化應(yīng)激帶來的損傷。

干細胞治療自閉癥

2020年9月，越南河內(nèi)Vinmec干細胞與基因技術(shù)研究所在《Stem Cells Translational Medicine》上發(fā)表了一篇題為 “Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder” 的文章，研究人員認為采用自體干細胞治療聯(lián)合教育干預(yù)對自閉癥兒童具有顯著療效。

該研究納入30例3-7歲自閉癥兒童，其CARS評分被列為“嚴重”類別?；颊邆円还步邮芰藘纱巫泽w干細胞移植，時間間隔6個月。

CARS評分：（兒童自閉癥評定量表）是國際通用的自閉癥譜系障礙（ASD）核心評估工具，用于量化評估2-18歲兒童的自閉癥癥狀嚴重程度。每項指標按1（正常）至7（嚴重異常）打分，總分15-60分。

自閉癥患者社交，語言表達能力在移植后均得到改善

研究數(shù)據(jù)顯示：

1.核心癥狀改善：患者的CARS評分中位數(shù)從50（嚴重）降至46.5（接近中度）；在DSM-5分級中處于3級的ASD患者，其癥狀嚴重程度和支持需求評分減少50% 。

DSM-5分級：是指《精神疾病診斷與統(tǒng)計手冊（第五版）》（DSM-5）中對自閉癥譜系障礙（ASD）的嚴重程度分級標準。該分級內(nèi)容不僅包括癥狀嚴重程度，還涉及到支持需求方面。它通過評估患者的社交溝通能力和受限重復(fù)行為兩大核心癥狀，將自閉癥分為三個等級（1 級、2 級、3 級），3級最嚴重，需要24小時照顧。

2.社交與語言能力：患者的社交互動能力從37%提升至97%，眼神接觸比例從23% 增至93%；表達性語言比例從47%提升至93%，且有3名兒童經(jīng)干細胞治療聯(lián)合系統(tǒng)教育干預(yù)后，現(xiàn)在已能夠在學(xué)校環(huán)境中正常上學(xué)。

3.行為與日常技能：患者的多動癥發(fā)生率從93%降至43%，自我傷害行為從20%降至7%；生活自理能力顯著增強（獨立進食64%，獨立如廁 47%）。

研究結(jié)果顯示，在接受自體干細胞治療聯(lián)合教育干預(yù)后自閉癥兒童的社交能力、語言表達和生活技能顯著提升，行為問題明顯減少。參與該試驗的自閉癥兒童在第一次移植后接受了18個月的隨訪，截至研究數(shù)據(jù)記錄階段，他們一直保持這種狀態(tài)。

安全性方面：

所有患者安全性和耐受性良好，僅23%患者出現(xiàn)輕度頭痛或嘔吐，經(jīng)對癥處理后癥狀得到緩解，無嚴重不良反應(yīng)報告。

小結(jié)

上述試驗證明了干細胞治療自閉癥的有效性和安全性。干細胞治療聯(lián)合教育干預(yù)能明顯改善自閉癥患者癥狀，且未出現(xiàn)嚴重不良反應(yīng)，為患者和家屬帶來了曙光，提高了患者生活質(zhì)量。

隨著生物科技的不斷發(fā)展與進步，相信干細胞技術(shù)將不斷優(yōu)化與推廣，幫助更多 “來自星星的孩子們” 逐步走出孤獨，融入多彩世界。

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本文僅做科普分享，參考資料如下：

[1]Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder .https://doi.org/10.1002/sctm.20-0102